5. 艾伯维(AbbVie)

　　艾伯维寄予厚望的抗IL-23抗体Skyrizi本周获得FDA批准，治疗中重度银屑病患者。这款新药在清除患者皮肤症状方面表现非常优异，超过半数患者皮肤症状得到完全清除(PASI 100)。艾伯维公司同时在开展多项临床试验，检验这款新药在治疗多种炎症性疾病方面的疗效。而该公司开发的另一款治疗炎症性疾病的在研疗法upadacitinib获得FDA授予的优先审评资格，用于治疗中重度类风湿性关节炎。Upadacitinib是一款口服JAK1特异性抑制剂。

　　在治疗血液癌症方面，艾伯维和杨森公司共同开发的重磅疗法Imbruvica获得FDA批准，与obinutuzumab联用，一线治疗初治慢性淋巴性白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。这是第一款获得FDA批准治疗CLL/SLL初治患者的一线非化疗组合疗法，也是自2013年Imbruvica获批以来第10次FDA批准，将其适应症扩展到6个不同的疾病领域。而该公司和罗氏共同开发的Venclexta(venetoclax)也获得了FDA授予的第5个突破性疗法认定，与obinutuzumab联用，治疗初治CLL患者。这是一款BCL-2抑制剂。

　　艾伯维公司还与多家公司达成研发合作协议，开发创新疗法，其中包括与Tenebio公司合作开发靶向BCMA的双特异性T细胞接合器，与Voyager Therapeutics公司合作开发治疗帕金森病等神经退行性疾病的创新疗法。

　　4. 诺华(Novartis)

　　在今年年初发布的2018年年度报告中，诺华表示2019年至2021年该公司将有超过10款重磅药物上市。如今2019年已经过去了4个月，诺华公司治疗多发性硬化症(MS)的Mayzent(siponimod)成功获得FDA批准上市，成为15年来第一款针对活跃的继发进展型MS的获批口服疗法。Mayzent通过与淋巴细胞和中枢神经系统胶质细胞表面的S1P5和S1P1受体结合，抑制淋巴细胞进入MS患者的中枢神经系统，并且有促进髓鞘再生的功能。

　　该公司开发的治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma在3期临床试验中也获得了积极的中期结果。这款基因疗法有望在今年5月获得FDA的批准，它通过AAV病毒载体将表达运动神经元生存蛋白(SMN)的基因导入患者细胞中，可能成为潜在的治愈性疗法。

　　在治疗被忽视疾病方面，诺华公司也取得了显著进展，该公司的Egaten(triclabendazole)获得FDA批准，治疗6岁以上片形吸虫病(fascioliasis)患者。这是目前治疗这一疾病的唯一FDA获批疗法，也是世界卫生组织(WHO)唯一推荐用于治疗片形吸虫病的疗法。

　　今年四月，诺华公司治疗银屑病的重磅IL17A抑制剂可善挺(司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”)在中国获批上市，成为首个获批治疗银屑病的生物制剂。它将开启中国银屑病治疗的新时代。

　　3. 默沙东(MSD)

　　提到默沙东，可能我们都会想到该公司开发的重磅抗癌药物Keytruda。这款被称为“K 药”的抗PD-1疗法自问世以来不断扩展适用范围，凸显了免疫检查点抑制剂在治疗癌症方面的卓越疗效。

　　Keytruda在2019年斩获颇丰，本月11日，它获得FDA批准单药一线治疗非小细胞肺癌患者，患者肿瘤PD-L1表达肿瘤比例评分(TPS)只要超过1%就可以接受治疗。这一批准大幅度扩展了适于适用Keytruda单药治疗的NSCLC患者数量。而在上周，FDA又批准Keytruda与Inlyta联用，一线治疗晚期肾细胞癌患者。Keytruda在中国大陆也获批与化疗联用，一线治疗转移性非鳞状NSCLC，有望为更多中国肺癌患者造福。

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　　默沙东公司以Keytruda为基石，正在努力开发多种免疫组合疗法，力图在扩展Keytruda适用范围的同时，进一步提高免疫检查点抑制剂的治疗效果。它也在通过达成研发协议，开发能够与免疫检查点抑制剂产生协同作用的免疫疗法。例如，默沙东近日以3亿美元收购了Immune Design公司。

　　除了癌症领域，默沙东还布局NASH疗法的研发，通过与NGM Biopharmaceuticals的合作囊获一款即将进入2期临床试验的NASH在研疗法。该公司开发的创新15价肺炎疫苗也获得了FDA授予的突破性疗法认定，能够覆盖更多血清型，起到更好的预防肺炎效果。

　　2. 罗氏(Roche)

　　罗氏今年2月斥资43亿美元，拟收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics，显示了该公司开发基因疗法的决心。

　　罗氏与旗下的基因泰克公司在新药研发方面成绩卓越，根据近日罗氏2019第一季度季报，自2013年以来，罗氏的在研疗法总计获得了26项FDA授予的突破性疗法认定。在2019年，该公司与艾伯维联合开发的Venclexta第五次获得突破性疗法认定，与obinutuzumab联用一线治疗CLL。而该公司最新一代的靶向HER2的乳腺癌疗法Kadcyla也获得突破性疗法认定，作为辅助疗法治疗接受过手术治疗的HER2+早期乳腺癌患者。这是一款靶向HER2的抗体偶联药物。

　　该公司开发的抗PD-L1重磅抗癌药Tecentriq今年获批结合化疗，一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)。这是20多年来ES-SCLC患者首次获得新的一线治疗选择。Tecentriq还获得加速批准，与化疗联用治疗三阴性乳腺癌患者。这是第一款用于治疗乳腺癌的免疫组合疗法。Tecentriq组合疗法今年还有望获得批准，一线治疗转移性非鳞状NSCLC患者。

　　1. 辉瑞(Pfizer)

　　辉瑞公司在2018年进行了公司结构的重组。调整之后，将专注于创新药，仿制药和消费者保健三大领域。而在2018年年末，辉瑞和GSK宣布合并消费者保健业务，建立一家拥有强大标志性品牌的全球性消费者保健公司。

　　在新药研发方面，辉瑞与德国默克联合开发的Bavencio/Inlyta组合疗法获得FDA授予的优先审评资格，有望今年获批一线治疗肾细胞癌。这是一款PD-L1抗体和酪氨酸激酶抑制剂构成的免疫组合疗法。

　　该公司治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的在研新药tafamidis的新药申请也获得了FDA授予的优先审评资格，有望在今年7月获得批准。这款小分子口服药物通过与转甲状腺素蛋白结合，提高它的稳定性，防止淀粉样蛋白的形成。

　　辉瑞与礼来公司联合开发的在研止痛药tanezumab在治疗骨性关节炎和中重度慢性腰痛患者的3期试验中均达到积极顶线结果。这是一款靶向神经生长因子(NGF)的单克隆抗体。

　　在仿制药方面，辉瑞开发的生物类似药Trazimera(trastuzumab-qyyp)今年3月获得了FDA的批准，用于治疗HER2阳性乳腺癌和胃癌。这是一款赫赛汀(Herceptin)的生物类似药，为靶向HER2的单克隆抗体。今年，辉瑞还有三款生物类似药可能获得批准。

　　GlobalData组织的分析师表明，虽然全球25大医药公司的名次有所变动，但是这些公司的一个特点是它们都对创新研发进行大量的投资。平均来看，25大医药公司研发投入金额占销售额的19.5%。而Vertex，新基和再生元公司研发投入比例达到46.5%、37.1%和32.6%。

　　研发创新是开发治疗疾病的新疗法的引擎，我们期待诸多医药企业能够不断推动创新，积极进取，为全球患者带来更多新药好药!